Szacujemy, że ok. 45 proc. pacjentów leczonych obecnie nusinersenem to osoby dorosłe. Mamy już własne dowody na skuteczność tej terapii u dorosłych nawet z zaawansowanymi objawami w momencie ...

Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) bilden nicht genug SMN-Protein (SMN: Survival of Motor Neuron) – ein Protein, das wie sein Name schon sagt für die Motoneuronen überlebenswichtig ist und ...

New York/Orlando – Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen, das auf der Ebene des Spleißens im Zellkern die Produktion eines Proteins erhöht, dessen Mangel die Ursache der Spinalen Muskeldystrophie ...